Permiteți unui nou medicament să vă arate cum a ajuns (și alte medicamente).

De Martin Downs, MPH

Sunt doar o pastila. Da, sunt doar o pastila. Și stau aici …

Oh, salut. Numele meu este Nupil. Sunt un drog nou sau cel puțin sper să fiu. În momentul de față, FDA decide dacă mă aprobă. Vezi clădirea de birouri? Acesta este Centrul pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor. Este la fel de important ca sună. Soarta tuturor medicamentelor noi care vor să fie vândute în S.U.A. este decisă aici.

În interior, recenzenții FDA examinează cu atenție toate informațiile despre mine și vorbind împreună. Sunt siguri că sunt ocupați. Există mai mult de 100.000 de pagini de date și va fi nevoie de o echipă de recenzori de câteva luni pentru a fi examinată. Cred că va trebui să stau aici și să fiu răbdător.

Cum am ajuns aici? De ce, mă bucur că ai întrebat. E o poveste interesantă.

O moleculă stă în picioare

Acum 12 ani, am început ca o moleculă, una dintre mii de cercetători creată într-un laborator. Oamenii de știință ne-au examinat, unul câte unul, căutând niște proprietăți speciale. Am fost adăugat la unele celule într-un tub de testare pentru a vedea ce aș face.

A fost cu mult timp în urmă, dar îmi amintesc că mi-a plăcut aproape totul despre acele celule, cu excepția unei enzime îngrozitoare - o enzimă care ar putea face pe oameni să se simtă rău. Această enzimă m-a enervat cu adevărat, așa că am blocat producția, dar am lăsat totul în pace. Ei bine, oamenii de stiinta au fost multumiti. Am făcut doar ceea ce mi-a venit în mod natural, dar acum știu că era exact ceea ce sperau.

Nu aveam încă un nume, doar un număr: ABCD-523.

Testarea începe

Oamenii de știință au început apoi să mă testeze la șobolani de laborator. Scopul a fost să văd dacă am făcut același lucru la animalele vii pe care le-am făcut în eprubeta. De asemenea, au vrut să știe dacă am avut efecte toxice. Ei măsurau cum am fost absorbit și am trecut prin corpul animalului.

Alan Goldhammer, dr., Vicepreședinte asociat al afacerilor de reglementare pentru Farmaceutic Research and Manufacturers of America (PhRMA), mi-a spus: "Este ușor să identificați o mulțime de lucruri care funcționează în interiorul unui tub de testare". Provocarea constă în găsirea unui lucru care să funcționeze într-un corp viu.

continuare

Rezultatele experimentelor au fost bune. Este destul de rar ca să se întâmple asta. Doar unul din 50 de compuși promițători va trece aceste teste. Marea majoritate nu funcționează conform așteptărilor sau se dovedesc a fi prea toxice.

Între timp, cercetătorii au studiat modul în care aș putea fi transformat într-o pastilă. Ei vroiau să mă asigur că nu sunt prea fragil - că aș putea exista într-o gamă largă de temperaturi, fără a degrada. Ei, de asemenea, au analizat cât de dificil ar fi să mă fabrică pe o scară largă. Se pare că nu sunt îngrijorat de vreme și nu sunt impractic să fac în vrac.

Multe obstacole pentru a clarifica

Am trecut deja prin multe experimente, dar am avut încă mult de parcurs. Pentru a trece la următorul pas, producătorul de droguri care mi-a sponsorizat avea nevoie de FDA pentru a aproba teste la om. Compania a arătat FDA cât de bine am efectuat în testele pe animale și mi-a explicat modul în care m-ar studia la oameni, în ceea ce se numește un studiu clinic de fază I.

Cu un deget mare de la FDA, cercetătorii au început să caute oameni să mă încerce. Aveau nevoie de 20-100 de voluntari sănătoși. Scopul studiului a fost să nu văd dacă am lucrat, ci mai degrabă să-mi testez siguranța și efectele secundare la om.

Unii oameni au avut efecte secundare ușoare, cum ar fi durerile de cap și stomacul deranjat. Hei - nimeni nu e perfect! Pun pariu că ai mai dat-o pe cineva o durere de cap înainte. De fapt, toate drogurile produc efecte secundare uneori. Dar nu am cauzat probleme serioase oamenilor din acest studiu.

Am un nume

Am primit numele meu "neproprietar" în această perioadă: noperalate . Acesta este numele meu chimic generic, cel pe care îl folosesc oamenii de știință când vorbesc despre mine. Este diferit de numele meu de marcă, care a fost dat mai târziu de companiile care mă vor vinde. Un grup numit Consiliul Statelor Unite adoptate nume atribuie nume generice noilor compuși farmaceutici. N-am crezut niciodată că WBMD-523 a fost cu adevărat eu, așa că am fost fericit să fiu numit noperalate.

Până acum, bine. Dar în etapa următoare, un studiu de fază II, trebuia să demonstrez că am lucrat. Până în acest moment, trebuia doar să arăt că ar fi fost probabil să lucrez. Acum trebuia să cânt. Cercetătorii au dorit să vadă că pot inhiba această enzimă în mod sigur, într-un număr mai mare de persoane - în jur de 100 până la 500 - fără să le dăuneze. De asemenea, aș fi comparat cu un placebo, adică cu o pastilă inactivă. Cercetătorii și subiecții de testat nu știu cine ma luat și care au luat placebo până când studiul a fost terminat.

continuare

Au trecut șapte ani de când am fost observat pentru prima oară în laborator și am ales pentru dezvoltare. Au fost investite mult timp, puteri de inteligență și bani, dar a existat încă o șansă să nu reușesc. Studiile clinice sunt cam ca Jocurile Olimpice. Adesea, sportivii foarte promițători se îndreaptă spre jocuri, dar în cele din urmă nu se măsoară. Aproximativ patru din cinci medicamente nu reușesc prin studii clinice.

Nu toată lumea mă aplauda. Mulți oameni de știință din domeniu au fost sceptici. Ei au crezut că rezultatele studiului timpuriu nu erau convingătoare. Până când studiile din faza a II-a încheiat, totuși, o mulțime de oameni au fost excitați. Era clar că mă duc la faza a III-a.

Faza finală a studiilor clinice a durat patru ani. A trebuit să fiu testat pe mii de oameni și să arăt dincolo de orice îndoială că am lucrat cu adevărat și că beneficiile mele au depășit cu mult orice probleme potențiale.

Evaluarea

Deci, asta ne aduce la curent. Cu câteva zile în urmă, sponsorul meu a depus o "nouă cerere de droguri" cu FDA. Aceasta este o cerere oficială adresată FDA pentru a revedea un medicament.

După cum am spus înainte, compania de droguri a trebuit să predea toate informațiile pe care le-a avut asupra mea. Acestea includ date din toate experimentele cu tuburi de testare, studii pe animale și toate studiile clinice.

Am fost curios de modul in care procesul de revizuire functioneaza, asa ca am intrebat Sandra Kweder, MD, director adjunct al Biroului FDAs al noilor medicamente.

FDA are numeroși experți diferiți în ceea ce privește personalul pentru a revizui diferitele părți ale aplicației. Ei privesc toate aspectele, nu doar datele de studiu.

"De exemplu, va exista un chimist care revizuiește întregul sistem de producție și control al calității", explică Kweder.

Alte ingrediente vor fi amestecate cu mine pentru a face pastile. Aceste ingrediente trebuie să fie și ele sigure și nu pot reacționa cu mine într-un mod care să schimbe modul în care lucrez.

Apoi sunt și ceilalți experți:

• Medicii
• toxicologi
• statisticienii
• microbiologi
• pharmacologists

Toți caută probleme cu dovezile pe care le-a trimis sponsorul meu. Ele uneori solicită mai multe date, de exemplu, dintr-un studiu efectuat pe o perioadă mai lungă sau unul care include mai multe subiecte de testare. Sunt încrezător că le-am oferit recenzentului tot ce au nevoie. Sponsorul meu a ținut legătura cu FDA pe parcursul studiilor clinice și chiar a întrebat cum să proiecteze studii pentru a satisface cel mai bine cerințele FDA.

continuare

Recenzorii nu trebuie să se bazeze exclusiv pe interpretarea datelor sponsorului. Deoarece au acces la toate datele studiului, pot face propria analiză dacă consideră că este potrivit.

"Asta face sistemul de revizuire din S.U.A. atât de unic", spune Kweder. "Nici o altă țară nu face asta".

Aplicația include, de asemenea, informații despre eticheta propusă: instrucțiuni despre cum să mă folosească, ce ar trebui să fac, și ce efecte secundare și probleme de siguranță am. Adesea, FDA dorește să optimizeze ceea ce va fi tipărit pe etichetă.

Comitete consultative

În unele cazuri, dar nu pe a mea, FDA va convoca un comitet consultativ. Studiile clinice pot arăta că există riscuri serioase de a fi echilibrate cu beneficiile medicamentului sau pot exista îndoieli cu privire la faptul dacă medicamentul funcționează într-adevăr. "Chiar înainte de a intra în aplicație, avem un sentiment din ce arată studiile și știm că acesta va fi un apel apropiat", spune Kweder. "Apelurile astea sunt un motiv comun pentru a lua ceva la un comitet consultativ".

Un comitet consultativ poate fi, de asemenea, util dacă un medicament este controversat sau dacă este atât de nou încât nimic asemănător nu a fost vreodată aprobat vreodată. Comitetul este alcătuit din experți independenți. Recomandările sale sunt cântărite în serios, dar FDA nu este obligat din punct de vedere legal să le urmeze.

În final, fiecare recenzor va scrie un raport. Un oficial de rang superior va lua în considerare recomandările recenzorilor și va lua o decizie: "aprobat", "aprobabil" sau "nu poate fi aprobat".

Un medicament aprobat are o lumină verde pentru a fi comercializat chiar în acea zi. Pentru un medicament "aprobabil", aprobarea finală poate depinde de producătorul de droguri care îndeplinește anumite condiții, cum ar fi furnizarea de date suplimentare. Un medicament care este "neadecvat" este în mod esențial împușcat.

În 2003, a luat FDA aproximativ 17 luni, în medie, pentru a termina o revizuire. Dar unele medicamente primesc o revizuire prioritară. Atunci când este nevoie urgentă de a ajunge la pacienți cât mai curând posibil. Multe medicamente dezvoltate pentru a trata SIDA aveau, de exemplu, recenzii prioritare. "Pentru revizuirile prioritare, avem un ceas de revizuire de șase luni", spune Kweder.

continuare

De asemenea, FDA trebuie să aprobe numele de marcă al unui medicament, pe care producătorul de droguri îl inventează. Un nume de marcă nu poate fi înșelător, nu poate fi auto-promovat sau prea asemănător unui nume de medicament existent. Un nume precum "Curezital" sau "Lipitar" nu ar fi permis niciodată.

Dacă sunt aprobat, voi fi vândut ca Nupil® (noperalat).

Sunt foarte încântat pentru acea zi. Sper că nu voi avea prea mult timp să aștept.Fabrica producătorului de droguri este gata să se alăture producției; campaniile publicitare sunt pregătite; și legiunile de vânzători sunt pregătiți să vâneze în toată țara de îndată ce va primi scrisoarea de aprobare.

Restul povestii

Este un ultim lucru pe care vreau să-l menționez înainte de a pleca. Povestea mea nu se va termina neapărat cu aprobarea și marketingul. Producătorul de droguri și alți cercetători vor continua să mă studieze. Cineva poate vedea o nouă utilizare pentru mine, caz în care va trebui să trec din nou procesul de aprobare pentru a fi comercializat pentru acea utilizare. De exemplu, medicamentele dezvoltate inițial pentru a trata un anumit tip de cancer de cancer au fost ulterior utilizate diferite. Exista multe cazuri in dezvoltarea de medicamente pentru cancer, in cazul in care companiile vor studia noi indicatii pe tot parcursul ciclului de viata al medicamentului, spune Goldhammer PhRMAs.

Desigur, știți, de asemenea, că mai multe medicamente au fost retrase recent de pe piață din cauza unor probleme de siguranță. Alții au adăugat avertismente speciale la etichetele lor. Testarea constantă și atenția deosebită a rapoartelor medicilor și consumatorilor care utilizează medicamente eliberate pe bază de rețetă uneori descoperă probleme care nu pot fi ignorate.

Cu toate acestea, cred că voi ajunge să ajut milioane de oameni de mai mulți ani, până când un tratament mai bun va veni să mă înlocuiască.

Urează-mi noroc!